노벨상' 유전자 가위 상용화, 인류가 달에 간 것보다 큰 사건

DNA 고쳐 질병 치료美 FDA 카 스 게 비 승인 희귀 적 혈 구 병 치료 길 열려 29억 원 달하는 치료비가 관건

국내 유전자 편집 치료제 개발 기업 툴 젠 창업자인 김 진수 싱가포르 국립대 의대 교수는 이렇게 말했다. 크리 스 퍼 기술을 활용한 유전자 편집 치료제 카스 게 비가 미국 식품 의 약 국(FDA) 승인을 받은 게 세계 제약 사에 오래 남을 ‘초대형 사건’이라는 의미다. 유전자 편집 기술을 활용해 치료제가 없던 유전성 희귀 질환, 암 등을 고치게 될 것으로 업계는 내다봤다.

 

 

유전자 편집한 세포, 환자에게 이식

크리 스 퍼 테 라 퓨틱스 와 버텍스파마슈티컬스가 개발한 카스 게 비는 겸상적혈구빈혈증 치료제다. 아프리카 계 흑인에게 많은 질환으로 미국 환자는 10만 명 정도로 추정된다.

낫 모양으로 바뀐 적 혈 구 끼리 서로 얽혀 혈관을 막는 ‘혈관 폐쇄(VOC)’는 신장 ·심장 질환 합병증으로 이어질 가능성이 있다. 겸상적혈구빈혈증 환자는 대부분 이런 합병증으로 사망한다. 환자는 평생 수혈을 받아야 하며, 건강한 사람의 조 혈 모 세포를 이식 받는 게 유일한 치료법으로 꼽힌다.

카스 게 비 치료는 혈액 암 환자들이 많이 받는 조 혈 모 세포 이식 수술과 치료법이 비슷하다. 유전자 편집 기술을 활용해 ‘교정한’ 자가 조 혈 모 세포를 이식하는 방식이다. 이식을 위해 환자 몸속 조 혈 모 세포와 골수를 없애야 해 치료 부담이 크다는 것은 한계로 꼽힌다.

카스 게 비 개발사들이 시판 허가를 위해 FDA에 제출한 서류에 따르면 이렇게 치료 받은 환자 31명 중 29명(93.5%)에게 추적 관찰 기간 24개월 동안 혈관 폐쇄 등 부작용이 생기지 않았다. 약값은 220만 달러(약 29억 원)다. 평생 한 번만 맞으면 되는 ‘원 샷 치료제’지만 상당히 고가다. 각국 정부의 보험 범위에 따라 활용이 달라질 것이란 평가가 나온다.

카스 게 비와 함께 블루버드 바이오의 리 프 제 니 아 도 같은 날 FDA로 부 터 겸상적혈구빈혈증 치료제로 승인 받았다. 이 치료제는 정상 헤모글로빈을 만드는 유전자를 바이러스에 담아 환자 몸속에 직접 넣는 방식의 치료제다. 가격은 310만 달러로 카스 게 비 보다 비싸다.

크리 스 퍼 기술을 적용한 의약품이 시장에 나오면서 업계의 관심이 기술에 얽힌 특허 분쟁으로도 쏠리고 있다. 글로벌 크리 스 퍼 기술 특허 전쟁은 3 파 전 양상이다. 국내 바이오 기업 툴 젠 과 2020년 노벨 화학 상을 받은 연구자들이 속한 CVC그룹(미국 UC버 클 리-오스트리아 빈대), 미국 매사추세츠 공대(MIT)-하 버 드 대가 공동 설립한 브 로 드 연구소 등이다. 유전자 치료제 산업의 성장을 위해선 특허 관련 불확실성이 우선 해소돼야 한다는 것이 업계의 시각이다.

올해 3월 미국 특허청은 CVC그룹과 브로드 연구소 간 소송 전에서 브로드 연구소 손을 들어줬다. 툴 젠 관계자는 “CVC그룹의 항소로 2심이 진행 중”이라며 “내년 2심 결과가 나오면 미국 특허청이 해당 재판의 승자와 툴 젠 간 선발 명 여부를 가릴 예정”이라고 했다.